雾霾会否改变医保目录 专家力挺特色产品

结果显示NGS的诊断结果与其他两种方法完全一致。

因为孩子依赖自己，晚上看不到爸爸不睡觉，他每天都坚持回家住。■ 链接产检必须检出哪些畸形？专家表示，新生儿先天畸形大多与遗传、病毒感染、药物、环境污染等因素有关。

但同时，西城法院也认可了复兴医院对王女士产前诊断明确，剖宫产术前完善相关检查，患儿出生后履行了及时转诊随附义务。对于这个不幸，复兴医院的解释是，常规超声检查并不能完全发现胎儿畸形，系目前医学科学局限，同时否认医院存在告知方面的瑕疵。但根据《产前诊断技术管理办法》规定，有六大类致死畸形产前必须检出，包括：无脑儿，严重脑膨出、严重开放性脊柱裂、严重胸腹壁缺损、内脏外翻、单腔心、致死性软骨发育不良。酌定复兴医院承担20%的赔偿责任，赔偿王女士5万余元。虽然多次就医，但毛毛的双下肢现仍丧失运动功能。

毛毛爸爸说，喜欢的玩具，毛毛会在晚上自己悄悄的玩。王女士说，毛毛出生即丧失了运动能力，至今仍无法站立行走。多靶点和给药便利，可能成为大分子永远无法逾越的鸿沟。

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优先审评券一方面促进了孤儿药的开发，另一方面让大公司加快了重磅炸弹的上市时间，虽然加大了研发成本，但也加快了药物可及性，应该算是一个双赢的制度设计。虽然现在还没有证据，这意味着什么。

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现在将公司拆了，仿制药410亿美元卖给Teva，其他打包1600亿美元卖给Pfizer，打造了一艘超级航母。这家令人尊敬的公司12月18日却宣布改名为Ionis。

而这个希望，可能显著延长你的生命，远远长于哪些精准医疗的天价药物，前提是你必须真心相信。人总是有赌性的，攸关性命，哪怕只有一个人治好了，就愿意倾家荡产为其买单。

然而其作用机制颇有争议，国内KOL郭艺芳教授认为心血管获益是因为SGLT-2抑制剂的降血压作用，也有人认为是化合物独特的作用。这项新发现颠覆了几十年来写在教科书上的结论。这款药物最近又被批准用于卡培他滨等化疗药物中毒，这是后话。但科学家们预测，这会给久攻不下的中枢神经系统疾病比如老年痴呆带来新的希望。精神病患者是唯一不认为自己有病的病人，他们常常不能按时吃药，将药片藏起来或吐掉。如果是精准到靶点和基因，产生一个变异就发明一个新药，如何可持续。

这无疑成为商业模式之一。这项结构修饰技术是哈佛一个搞干细胞的生物教授发现的，药物化学家们要汗颜了11.发现通往大脑的淋巴管今年6月份，弗吉尼亚大学医学院的研究者们在Nature上发表文章。

遗传性乳清酸尿症(hereditary orotic aciduria ,HOA)为一种超级罕见病，目前全球仅有20多例患者。他们发现大脑会通过淋巴管道与免疫系统直接联结。

宣布合并不久，就开始热身了。现在看来，是有科学基础的。

难怪有人说制度创新才是最高层面的创新。8.电子和3D打印药片今年FDA首次接受了日本大冢的重磅炸弹阿立哌唑电子药片的申请。伟哥主要通过扩张血管令阴茎勃起，起效快。然而因为开发这款药物，该公司获得了一张优先审评券，可以转让用于任何药物的优先审评，现在这样的券市场价达数亿美元。

强扭的瓜不甜，政治代替科学的恶果。对于欧美能负担的病人来说是幸运的， 对中国病患则是水中月，自制原料药服用成为无奈之举。

10.基因编辑技术和RNA结构修饰成为基因治疗的新希望CRISPR-Cas9基因编辑技术今年被评为Science十大科学发现之首。恭喜的同时也请这些延长1-2个月生命的精准医疗们定价时手下留情。

LCZ696的两个成分sacubitril和缬沙坦都没有化合物专利，简单的复方专利也难以得到保护（中国未批），诺华设计了共晶的单一物质，据说改善了生物利用度，专利保护至2026，这个IP保护是开展大规模临床研究的前提。最近媒体爆出该公司夸大其血液测试新技术的丑闻，也算是搅局的人物之一。

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如果能从研发的早期考虑联合用药，可能挽救许多过去认为没有成药性的靶点和分子，破除所谓的low-hanging果子都被摘光了的误区，为小分子药物打开新局面。最近美国前总统卡特宣布其脑部转移的癌细胞通过MSD的PD-1抑制剂Keytruda治疗而消失，令人兴奋的同时，也让人疑惑。

Saunders夸下的海口好像完成目标了，成了第一大公司，不过他没当上CEO。虽然这些跨界的高科技药片，还不能带来显著的临床价值，但我们不能低估新技术的发展速度，颠覆有时就是在人们没有预感时突然来到。

今年小分子心衰药物LCZ696和大分子降脂药物PCSK9抑制剂上市成为头条。其作用机理和伟哥不同。